Le 10 mars dernier, la FDA (Food and Drugs Administration) a approuvé l’utilisation aux Etats-Unis de la Trofinétide, une molécule qui vise à améliorer plusieurs symptômes du syndrome de Rett. Commercialisé sous le nom de Daybue®, il est donc le premier médicament contre le syndrome de Rett et vient d’obtenir un droit de délivrance exceptionnel aux Etats-Unis. Il sera disponible sur prescription médicale et de manière très encadrée aux Etats-Unis dès avril 2023.

A ce jour, ce médicament n’est pas encore autorisé en Europe. Les procédures et les démarches pour obtenir une autorisation de mise sur le marché en Europe font l’objet d’accords entre les laboratoires américains et européens.

L’Association Française du Syndrome de Rett ainsi que les membres de son Conseil Médical et Scientifique sont mobilisés afin de pouvoir suivre les avancées et permettre la prescription en France.